靶向单个分子的DNA酶让基因“沉默”
科技日报记者 刘霞
美国加州大学欧文分校（UCI）研究人员开辟出一种DNA酶，可区分一个细胞内的两条RNA链，并切割与疾病相关的链，并且保持健康链的完整性。这项突破性的“基因沉默”技术可能会完全改变用于治疗癌症、传染病和神经疾病的DNA酶的进展。相关研究论文刊登于最新一期《自然·通讯》杂志。
一个信使核糖核酸（mRNA）的发夹环，绿色为核碱基，蓝色为磷酸核糖骨架。图片来源：物理学家组织网
DNA酶是切割其他分子的核酸酶。利用酶让“基因沉默”技术差不多存在20多年，美国食品药品监督治理局批准了一些药物，但没有一种药物可以区分RNA链中的单点突变，而UCI团队研制出的Dz46酶可识别和切割特定的基因突变。
Dz46酶外表好像像希腊字母Ω，经过加速化学反应起到催化剂的作用，其左右两侧的“臂”与RNA的靶区结合，组成的环与镁结合，并在一个特别特定的位置折叠和切割RNA，但其发挥作用特别依赖镁。为此，研究团队使用化学办法重新设计了这种DNA酶，降低了其对镁的依赖性。得到的Dz46酶特意靶向KRAS基因内的等位基因特异性RNA突变，KRAS基因是细胞生长和分裂的要紧调节因子，浮现于25%的人类癌症中。
研究人员表示，他们的研究结果表明，化学进化能够为开辟多种疾病的新疗法铺平道路。他们打算进一步调整Dz46酶，然后开展临床前试验。
来源：中国科技网